2 girls hand in hand

Sjeldne sykdommer

Pasienter som rammes av sjeldne sykdommer

Sjeldne sykdommer er ofte livstruende eller gir kronisk funksjonsnedsettelse. Det finnes i alt ca. 7000 kjente sjeldne sykdommer, men kun ca. 400 godkjente behandlinger.

Alvorlig eller livstruende sjeldne sykdommer er bl. a hemofili, infeksjonssykdommer,kreft og stoffskiftesykdommer som f. eks. arvelig tyrosinemi type I eller defekt urinsyresyklus.

Definisjon

I EU defineres en sykdom som sjelden, hvis den rammer færre enn 1 av 2.000 personer (eller 0,05 % av befolkningen).

Sjeldne sykdommer

Pasienter som rammes av sjeldne sykdommer

Sjeldne sykdommer er ofte livstruende eller gir kronisk funksjonsnedsettelse. Det finnes i alt ca. 7000 kjente sjeldne sykdommer, men kun ca. 400 godkjente behandlinger.

Alvorlig eller livstruende sjeldne sykdommer er bl. a hemofili, infeksjonssykdommer,kreft og stoffskiftesykdommer som f. eks. arvelig tyrosinemi type I eller defekt urinsyresyklus.

Definisjon

I EU defineres en sykdom som sjelden, hvis den rammer færre enn 1 av 2.000 personer (eller 0,05 % av befolkningen).